В Краснодарском крае число орфанных пациентов увеличилось до 539 человек в 2022 году, сообщает «Ъ».
Новость по теме
Кубанские врачи спасли пациентку с «синдромом ошпаренной кожи»
Из них 314 пациентов — дети. При этом с прошлого года количество таких больных на Кубани не изменилось. Чаще всего из орфанного перечня встречается нарушение обмена ароматических аминокислот. А также идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) и ранняя половая зрелость центрального происхождения.
Напомним, мальчику с редким генетическим заболеванием одобрили применение препарата «Золгенсмы». Сбор средств на препарат семья Сологуб вела своими силами.
Ранее мы сообщали, минздрав Краснодарского края прокомментировал ситуацию с лечением детей с муковисцидозом.